基因疗法

作为全球首例且唯一一名被(功能性)治愈的艾滋病患者，蒂莫西·雷·布朗也被称为“柏林病人”。2006年和2007年，布朗的主治医生两次使用一名具有CCR5突变基因的捐赠者骨髓，不仅治好了布朗的白血病，其HIV检测一直呈阴性，从而成就了艾滋病治疗史上的一段传奇。

受此启发，2014年，美国费城宾夕法尼亚大学免疫学家卡尔·朱恩领导团队，首次使用锌指核酸酶(ZFN)瞄准并破坏了12名HIV携带者免疫细胞中的一种基因，增强了他们抵抗病毒的能力。

2016年3月，美国天普大学刘易斯·卡茨医学院的华人科学家胡文辉设计出一种专门的基因编辑系统，可安全有效地从培养的人类细胞DNA中消除HIV-1。胡文辉指出，目前，基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的HIV，但能够显著降低潜伏病毒量，因此与抗逆转录病毒药物组合使用不失为一种有希望的艾滋病治疗策略。

此外，科学家还在尝试干细胞疗法，将改造后的干细胞重新注入病人体内，人体可以迅速建立一个能抵御HIV的全新的血液和免疫系统。2015年上半年，桑加莫公司已与美国希望之城国家医学中心及南加利福尼亚大学凯克医学中心合作，开展干细胞基因疗法的研究。一项名为SB-728-HSPC的疗法已经完成Ⅰ期临床试验，2020年将进入Ⅱ期临床试验。

T细胞疗法

患者感染HIV3个月后，体内98%的HIV为了逃避杀伤性T细胞的追杀，会发生针对性的变异。有鉴于此，美国约翰斯·霍普金斯大学医学院教授罗伯特·西利齐安诺团队训练身体内的杀伤性T细胞识别并攻击病毒。2016年1月，他们在《自然》发表文章称，只要HIV含有2%未突变的保守表位，经过改造后的杀伤性T细胞就可以识别并清除，为艾滋病治疗又增加了一种值得期待的细胞疗法。

今年10月份，美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的蕾切尔·利伯曼团队改进了一种合成蛋白嵌合抗原受体(CAR，当把其导入到T细胞时，会增强其功效)，提高了其对抗HIV的效能。

此外，科学家还尝试将广谱中和抗体“捆绑”在杀伤性T细胞上，攻击病毒。(记者 刘霞）

来源：科技日报 作者：刘霞